26 maart 2016

De dure pil kan sneller bij de patiënt, als men dat wil

Nu Nederland voorzitter is van de Europese Ministerraad wil de liberale minister Edith Schippers van Volksgezondheid en Zorg optimaal gebruik maken van die positie. Zo wil de Nederlandse minister een nieuw systeem voor de vergoeding van dure (wees)medicijnen.

Eculizumab (bloedarmoede), pertuzumab (borstkanker) en nivolumab (longkanker), er komen alleen maar meer van dit soort middelen, vooral voor zeldzame ziekten en voor kanker. Voor een minister betekent dit telkens kiezen tussen de pest en de cholera: accepteert het beleid de hoge prijzen dan wordt het gat in de begroting onbeheersbaar, weigert het de nieuwe medicatie dan ontzegt het de patiënten een beter of langer leven?

Om aan dit soort duivelse dilemma's te ontsnappen zet de Nederlandse minister Schippers nu in op een alternatieve route: de adaptive pathways. Het komt er op neer dat de ‘pathways'  het klassieke proces voor beoordeling en toelating van een nieuw geneesmiddel niet volgen maar sneller en radicaler tot een besluitvorming over al dan niet accepteren komt. De minister wil de EMA voorbijsteken. Daarbij worden nieuwe geneesmiddelen al vroeg toegelaten, terwijl de klinische studies nog lopen. Tegelijkertijd blijven de autoriteiten meekijken om te zien hoe goed de middelen werken en voor welke groepen patiënten.

Zo voorkom je dat middelen later voorgeschreven worden aan patiënten van wie je weet dat die er geen baat bij zullen hebben. "Het gaat feitelijk om een verlenging van de klinische studies voor een dan nog experimenteel geneesmiddel", zegt Van der Graaff van Zorginstituut Nederland.

"Bij zo'n onvolwassen geneesmiddel hoort dus ook een onvolwassen – dus lage – prijs. Ook moeten we dan met de EMA van tevoren afspreken op grond waarvan je zegt: dit middel is zo werkzaam dat het voor vergoeding in aanmerking komt." Nu Nederland voorzitter is van de Europese Unie ziet Schippers de kans schoon om daar werk van te maken. Het begon al begin maart in Amsterdam toen een bijzondere EU-bijeenkomst over dure medicijnen werd gehouden die geheel gewijd was aan deze alternatieve route.

De minister ging niet over één nacht ijs en vroeg het nuchtere advies van experts, zoals econoom Martin van der Graaff van Zorginstituut Nederland (ZIN), de belangrijkste adviseur voor het verzekerd pakket en prof. Carla Hollak, hoogleraar stofwisselingsziekten (AMC). „Adaptive pathways zijn zeker interessant, maar alleen als de criteria en voorwaarden voor nieuwe middelen heel helder zijn vastgelegd", zegt Van der Graaff op de website NRC.nxt. Hollak bevestigt dat: „Die route vergt een heel robuust systeem van regelmatige onafhankelijke beoordeling van geneesmiddelen en dat is er voor zo'n traject nu niet."

Het komt er dus op neer dat het klassieke systeem verlaten wordt om na uitgebreide klinische studies een in principe kant-en-klaar middel te registreren bij de European Medicines Agency (EMA), waarna de verzekeringsinstellingen van de afzonderlijke lidstaten controleren of het middel in aanmerking komt voor vergoeding uit zorggelden.

Onder druk van publieke opinie laat de EMA steeds vaker middelen door die op onderdelen goed scoren – en later wellicht helemaal effectief blijken maar soms ook niet. Hoe goed die middelen werken is vaak pas na jaren te zien, maar de politiek wil noch kan die patiënten geen potentieel goede zorg te onthouden. Van der

Graaff:„Wij mogen alleen ja zeggen tegen vergoeding van een middel als er wetenschappelijk bewijs is voor de werking in de praktijk ten opzichte van alternatieven." Nederland gaf het voorbeeld met de weigering om, een middel tegen de ziekte van Morquio, waaraan in Nederland 1.114 patiënten lijden,  niet langer te vergoeden.

Elosulfase alfa werd wél goedgekeurd door de EMA en vervolgens niet door het Nederlands instituut dat adviseert over vergoeding". Hollak, die de 3 volwassen Morquio-patiënten behandelt, zegt dat het ZIN absoluut een punt heeft dat het bewijs nog niet overtuigend is voor alle patiënten. "Maar nu wordt het kind met het badwater weggegooid, terwijl de kans bestaat dat patiënten, en dan met name jonge kinderen, wel baat hebben bij het middel."

Er zijn dus voorwaarden voor de toepassing van  de adaptive pathways. Cruciaal is dat de onderzoeksgegevens onafhankelijk verzameld en beoordeeld worden. Hollak: „Nu verplicht de EMA de fabrikanten om registers met patiëntengegevens bij te houden, maar de kwaliteit van die registers is onvoldoende en fabrikanten hebben er ook geen belang bij om voor hun middel ongunstige data te delen.

Voor elke ziekte zou daarom een onafhankelijk en bruikbaar register moeten komen, zodat je goed kan bijhouden welke patiënten op wat voor manier reageren op een middel." Dat moet op Europees niveau gebeuren. Goede registers zijn een essentieel deel van de Europese netwerken voor zeldzame ziekten, die nu in de EU worden opgezet. (zie ook ons artikel België roept expertisecentra zeldzame aandoeningen op zich te melden) In die expertisenetwerken moeten per ziekte gespecialiseerde behandelcentra met artsen en onderzoekers gaan samenwerken met patiëntenorganisaties.

Het probleem in ons land is dat terwijl de rest van de EU deze week de eerste lijsten van de expertisecentra kon voorstellen, het Riziv en het Wetenschappelijk Instituut die deze opdracht in 2013 al hadden gekregen, daar nauwelijks werk van gemaakt hebben. Met andere woorden: in ons land moet het werk nog beginnen. Tenzij onze minister zich wil aligneren met haar collega's in Nederland en de andere buurlanden die wél hun huiswerk gemaakt hebben.

Marc van Impe


Bron: MediQuality

10:49 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)

18 maart 2016

België roept expertisecentra zeldzame aandoeningen op zich te melden

Voor zowel de patiënt als zijn arts is het heel belangrijk te weten waar specifieke expertise te vinden is. Naar schatting lijdt in totaal 6 tot 8% van de bevolking aan een zeldzame aandoening, wat neerkomt op 660.000 tot 880.000 Belgische patiënten, of 27 tot 36 miljoen Europeanen. Naar schatting bestaan er 6.000 tot 8.000 verschillende soorten zeldzame ziekten. Gespecialiseerde zorg wordt ook meer en meer over de grenzen gezocht. Een overzicht van die Europese centra is dus een grote stap op weg naar betere, integrale zorg voor patiënten. Erkende Europese expertisecentra kunnen zich sinds gisteren, 16 maart, aanmelden voor deelname aan de oprichting van Europese referentienetwerken.

Aan het eind van 2015 moesten in heel Europa de expertisecentra bekend zijn waar patiënten met zeldzame aandoeningen terecht kunnen voor diagnose, multidisciplinaire zorg, paramedisch begeleiding en een eventuele behandeling. Die expertisecentra dienen te voldoen aan de normen die de Europese Unie aan dergelijke centra stelt om compatibel te zijn met het Europese netwerk voor zeldzame aandoeningen (European Reference Network).België engageerde  zich  om  de  Europese  oproep  te  volgen  en  een  actieplan voor  Zeldzame  Ziekten  te  ontwikkelen voor  het  einde  van  2013.

Er komt nu schot in de zaak. Op de pas afgelopen conferentie ‘Van expertisecentra naar expertisenetwerken' op 10 maart georganiseerd door de vereniging van patiëntenorganisaties voor zeldzame en genetische aandoeningen (VSOP) en de Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU), werd afgesproken dat de expertisecentra voor zeldzame aandoeningen op Europees niveau gaan samenwerken om betere behandelingen te ontwikkelen.

In samenwerking met de nationale en regionale behandelcentra zullen de expertisecentra kennis en deskundigheid op het gebied van zeldzame aandoeningen bundelen en ontwikkelen, protocollen en richtlijnen ontwikkelen, onderzoek coördineren en zorgen voor een adequate verwijzing van patiënten in binnen- en buitenland. Ook hopen de initiatiefnemers dat de expertisecentra kunnen helpen om de kosten te beheersen van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. Met hun expertise kunnen de centra snel bepalen wat de toegevoegde waarde is van nieuwe medicijnen.

Erkende Europese expertisecentra kunnen zich vanaf gisteren, 16 maart,  aanmelden voor deelname aan de oprichting van Europese referentienetwerken. Bij de beoordeling van 288 potentiële expertisecentra wordt er getoetst op 17 in Europees verband vastgestelde criteria rond 7 verschillende thema's. Zo wordt er gekeken naar de aanwezigheid van richtlijnen, zorgpaden, standaarden en indicatoren. Er wordt bovendien nadrukkelijk gekeken naar het wetenschappelijk onderzoek.

Ook de continuïteit van zorg is een belangrijk punt.  Voor de inbreng van het medisch-wetenschappelijke perspectief en Europese inbedding moet nauw samengewerkt worden met Orphanet EU de inbreng van de patiëntenverenigingen  op basis van hun ervaringen met de kandidaat-expertisecentra actief participeren in de toetsing. De expertisecentra blijven niet beperkt tot universitair medische centra, ook klinische expertise van perifere ziekenhuizen en specifieke instellingen komt in aanmerking.

Wij stelden minister Maggie De Block de vraag:  waar staan we in ons land? Nog niet zo ver als in Nederland, zo blijkt. Maar we komen er. "Op Europees vlak is vandaag  de oproep gelanceerd:

http://ec.europa.eu/health/ern/implementation/call/index_...

zegt haar woordvoerster Els Cleemput. "Om te kunnen deelnemen aan een dergelijk Europees referentienetwerk moet men een toestemming krijgen van de overheid van de lidstaat waar men gevestigd is. Onze Belgische procedure om zorgaanbieders de goedkeuring te geven om zich kandidaat te stellen om erkend te worden als Europees referentienetwerk, is zo goed als rond. Via deze procedure zal België de Belgische kandidaten voor de erkenning van "Europees netwerk" kunnen "endorsen"."

Eerstdaags zullen ons Belgische zorginstellingen en artsen informatie krijgen over hoe ze zich kandidaat kunnen stellen. De oproep is bij deze gelanceerd!

De eerste tranche erkende centra is per aandoening in te zien op de expert centres van Orphanet http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Clinics.php?lng=EN.   De tweede tranche volgt daar spoedig.

Marc van Impe


Bron: MediQuality

16:55 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)

03 oktober 2011

Een zakdoekje uit hun oor

Het aantal zeldzame ziekten in België ligt tussen de 6.000 en 8.000, en treft in totaal 6 tot 8 procent van de bevolking. Het gaat vaak om levensbedreigende of chronische ziekten die, volgens de definitie van Europese richtlijn, bij minder dan 5 Europeanen op 10.000 te voorkomen. Voor België, schat men dat meer dan 65.000 patiënten en hun families rechtstreeks aan een of andere aan een zeldzame ziekte gelinkt kunnen worden .  Gezien de zeldzaamheid  van zogenaamde weesziekten, worden de meeste patiënten helemaal niet gediagnosticeerd of gebeurt dit alsnog zeer laat, zodat hun behandeling vaak niet optimaal is. Zelfs als geschat wordt dat 70% van hen bij de geboorte gediagnosticeerd wordt dan nog duurt het soms 30 tot 50 jaar voordat de ziekte vastgesteld wordt.

Zeldzame ziekten zijn voor 80% genetisch, de andere zijn het gevolg van bacteriële of  virale besmetting, allergie,  auto-immuunziekten, of  kanker.

Bij de genetische ziekten zien we monogene ziekten als gevolg van de mutatie van een enkel gen (cystic fibrosis, hemofilie); mitochondriale ziekten, waar de oorzaak  ligt in de verandering van het genoom van de mitochondriën, zoals sommige encéphalomyopathies, Leber optische atrofie; multigene  ziekten, dit zijn de meest voorkomende, waarbij verschillende genen zijn betrokken; en  multifactoriële ziekten bij welke naast de wijziging van verschillende gevoeligheid genen ook  milieufactoren een rol spelen. Tenslotte zijn er  ziekten als gevolg van chromosoomafwijkingen. Ze zijn meestal genetisch en worden veroorzaakt door het bestaan van een chromosoom (of een deel van een chromosoom) overschot, of door het ontbreken van een chromosoom in een paar (trisomie 21).

Op geen enkel ogenblik maakt men in dit overzicht melding van psychosomatische of psychoforme aandoeningen, laat staan dat men het heeft over biospychosociale aandoeningen, iets waarover bepaalde gepensioneerde cabaretiers die een zakdoekje uit uw oor kunnen halen, het zo graag hebben.

 

Marc van Impe

22:01 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)