01 december 2017

Er dreigt een virustekort


Op maat gemaakte virussen, die nodig zijn om goede genen in cellen te plaatsen, zijn op korte termijn nauwelijks beschikbaar. De virussen vormen de kern van heel wat gentherapieën. Zonder die virussen is er eenvoudigweg geen sprake van een therapie. Maar de productie ervan is lastig en kostbaar. De genen die bedoeld zijn om een defect in het lichaam op te lossen worden in elke cel gedragen door een gemodificeerd virus, meestal een verknipte versie van een adenovirus of een lentivirus.


Deze virussen moeten voor elke behandeling op maat gemaakt worden in gespecialiseerde bedrijven. Slechts weinig gentherapiebedrijven beschikken immers over de eigen fabrieken of de expertise om virussen te maken die gebruikt worden in klinische studies. Dat maakt dat de bedrijven die dat wel kunnen overspoeld zijn met bestellingen en verzoeken. Het resultaat is een ellenlange wachtlijst. Firma's die nieuwe gentherapieën onderzoeken dreigen jaren in de rij te moeten wachten voor op maat virussen.


Een en ander verklaart ook een deel van de hoge kostprijs van innovatieve therapie. Een van de weinige grote bedrijven die een gentherapie produceert, Novartis, kreeg onlangs de goedkeuring van de FDA om een behandeling voor een zeldzame bloedkanker op de markt brengen.


Maar om de virussen te krijgen die het nodig had, ondertekende Novartis in 2013 drie contracten met Oxford BioMedica, die oplopen tot 195,2 miljoen dollar plus een deel van de royalty's te betalen als het geneesmiddel werd goedgekeurd. Slechts een paar honderd patiënten per jaar zullen een beroep kunnen doen op de 475.000 dollar dure eenmalige behandeling van Novartis.


Dat illustreert hoe de productie van virussen op maat biotechbedrijven een derde of meer van hun ontwikkelingsbudget kan kosten, zelfs voor ziekten die zo zeldzaam zijn dat ze slechts een dozijn patiënten betreffen. Het recept voor het maken van virussen kan de prijzen beïnvloeden, maar de kosten van een nieuwe behandeling is ook afhankelijk van het aantal patiënten die het geneesmiddel zullen innemen en hoeveel cellen van elke patiënt door een virus moeten worden veranderd.


Een gentherapie bij een long- of leveraandoening, waar de "oppervlakte van het orgaan reusachtig groot is," kan de prijs opdrijven tot $3 miljoen per patiënt wat commercieel niet haalbaar is, zegt John Dawson van Oxford BioMedica. Oxford verbetert zijn methodes en zou spoedig die kosten tot ongeveer $300.000 per patiënt moeten herleiden. Dawson verwacht dat op termijn de prijs voor de virussen allen al tot slechts $30.000 kan dalen. Daarbij komen natuurlijk nog de kosten voor het testen van het geneesmiddel en de marketing ervan.


Andere gentherapiebedrijven dan Novartis zijn niet altijd in staat om de productiekosten te betalen of een fabrikant te vinden. Sommige kopen daarom slots wat vergelijkbaar is met lang voor uw vakantie een niet-terugbetaalbaar vliegticket te kopen van in de hoop dat u kunt wanneer de tijd daar is een zitje in het vliegtuig krijgt. Nog andere biotechs zijn eenvoudig buitengesloten, en zijn niet in staat om hun virussen gemaakt te krijgen.

Marc van Impe

 

Bron: MediQuality

09:01 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)

09 december 2011

Niet door de stress geveld

8 mensen in ons land lijden aan het syndroom van Crigler-Najjar. De ziekte van Crigler-Najjar is een aangeboren aandoening, waarbij de bilirubine zich ophoopt in het bloed. Het  enzym dat dit moet omzetten  tot een wateroplosbaar product en via de darmen afgevoerd ontbreekt  geheel of gedeeltelijk . De bilirubine wordt opgeslagen in de huid en ogen wat een karakteristieke gele verkleuring veroorzaakt. Daarnaast kan het bilirubine zich ook opslaan in de hersenen, waardoor er onherstelbare hersenschade kan ontstaan. Crigler-Najjar patiënten worden behandeld met intensieve lichttherapie en medicijnen. Daarnaast krijgen Crigler-Najjar patiënten extra aandacht bij infecties, bloeduitstortingen en botbreuken. Dit omdat er dan extra bilirubine vrijkomt. De jongste Crigler-Najjar patiënt in ons land is een baby van 4 maanden oud. Elynn E.  is de dochter van An die zelf amper 16 is. Elke nacht gaat de baby 5 uren onder de blauwe lamp. En dat zal ze voor de rest van haar leven moeten doen. Zo’n lamp kost 7.350 €. Om de vijf jaar moet de lamp vervangen worden en aangepast aan de lichaamslengte van de patiënt. Het onderhoud kost jaarlijks zo’n 1.800 €. Daarbij komen dure ziekenhuisrekeningen, comfortkosten en de kosten van de broodnodige mantelzorg. De artsen van het UZ van de VUB hopen dat later plasmaferese, eventueel een levertransplantatie of zelfs gentherapie zal kunnen helpen.

Nu komt het slechte nieuws. Ziekenfonds De Voorzorg betaalt niets terug. Crigler-Najjar wordt in ons land immers niet erkend. Om ten dele aan deze problemen tegemoet te komen, vaardigde de Europese Unie in 2000 de 'verordening uit betreffende de erkenning van de weesgeneesmiddelen' (EG 141/2000). Tal van Europese landen, waaronder Nederland, Frankrijk, Italië, Spanje en Zweden hebben al werk gemaakt van nationale stimuleringsmaatregelen voor de erkenning van weesziekten en de medicatie. In ons land werd  een informele stuurgroep 'Weesgeneesmiddelen' opgericht. Deze stuurgroep organiseerde op 7 december het symposium 'Weesgeneesmiddelen in België' en hoopt hiermee een eerste stap te zetten tot een stimulerend en coherent Belgische beleid ter zake. Van een opstellen van een beleidsactieplan, naar voorbeeld van Frankrijk, om zorgverstrekkers en het grote publiek beter te informeren over zeldzame aandoeningen, de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen aan te moedigen en de toegang tot diagnose en behandeling te verbeteren is vooralsnog geen sprake.  Op de website van De Voorzorg loopt een billboard met de tekst Door de stress geveld.Dat zal bij baby Ellen wellicht niet het geval zijn. u bent dus niet alleen!

Marc van Impe

11:47 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)