26 maart 2016

De dure pil kan sneller bij de patiënt, als men dat wil

Nu Nederland voorzitter is van de Europese Ministerraad wil de liberale minister Edith Schippers van Volksgezondheid en Zorg optimaal gebruik maken van die positie. Zo wil de Nederlandse minister een nieuw systeem voor de vergoeding van dure (wees)medicijnen.

Eculizumab (bloedarmoede), pertuzumab (borstkanker) en nivolumab (longkanker), er komen alleen maar meer van dit soort middelen, vooral voor zeldzame ziekten en voor kanker. Voor een minister betekent dit telkens kiezen tussen de pest en de cholera: accepteert het beleid de hoge prijzen dan wordt het gat in de begroting onbeheersbaar, weigert het de nieuwe medicatie dan ontzegt het de patiënten een beter of langer leven?

Om aan dit soort duivelse dilemma's te ontsnappen zet de Nederlandse minister Schippers nu in op een alternatieve route: de adaptive pathways. Het komt er op neer dat de ‘pathways'  het klassieke proces voor beoordeling en toelating van een nieuw geneesmiddel niet volgen maar sneller en radicaler tot een besluitvorming over al dan niet accepteren komt. De minister wil de EMA voorbijsteken. Daarbij worden nieuwe geneesmiddelen al vroeg toegelaten, terwijl de klinische studies nog lopen. Tegelijkertijd blijven de autoriteiten meekijken om te zien hoe goed de middelen werken en voor welke groepen patiënten.

Zo voorkom je dat middelen later voorgeschreven worden aan patiënten van wie je weet dat die er geen baat bij zullen hebben. "Het gaat feitelijk om een verlenging van de klinische studies voor een dan nog experimenteel geneesmiddel", zegt Van der Graaff van Zorginstituut Nederland.

"Bij zo'n onvolwassen geneesmiddel hoort dus ook een onvolwassen – dus lage – prijs. Ook moeten we dan met de EMA van tevoren afspreken op grond waarvan je zegt: dit middel is zo werkzaam dat het voor vergoeding in aanmerking komt." Nu Nederland voorzitter is van de Europese Unie ziet Schippers de kans schoon om daar werk van te maken. Het begon al begin maart in Amsterdam toen een bijzondere EU-bijeenkomst over dure medicijnen werd gehouden die geheel gewijd was aan deze alternatieve route.

De minister ging niet over één nacht ijs en vroeg het nuchtere advies van experts, zoals econoom Martin van der Graaff van Zorginstituut Nederland (ZIN), de belangrijkste adviseur voor het verzekerd pakket en prof. Carla Hollak, hoogleraar stofwisselingsziekten (AMC). „Adaptive pathways zijn zeker interessant, maar alleen als de criteria en voorwaarden voor nieuwe middelen heel helder zijn vastgelegd", zegt Van der Graaff op de website NRC.nxt. Hollak bevestigt dat: „Die route vergt een heel robuust systeem van regelmatige onafhankelijke beoordeling van geneesmiddelen en dat is er voor zo'n traject nu niet."

Het komt er dus op neer dat het klassieke systeem verlaten wordt om na uitgebreide klinische studies een in principe kant-en-klaar middel te registreren bij de European Medicines Agency (EMA), waarna de verzekeringsinstellingen van de afzonderlijke lidstaten controleren of het middel in aanmerking komt voor vergoeding uit zorggelden.

Onder druk van publieke opinie laat de EMA steeds vaker middelen door die op onderdelen goed scoren – en later wellicht helemaal effectief blijken maar soms ook niet. Hoe goed die middelen werken is vaak pas na jaren te zien, maar de politiek wil noch kan die patiënten geen potentieel goede zorg te onthouden. Van der

Graaff:„Wij mogen alleen ja zeggen tegen vergoeding van een middel als er wetenschappelijk bewijs is voor de werking in de praktijk ten opzichte van alternatieven." Nederland gaf het voorbeeld met de weigering om, een middel tegen de ziekte van Morquio, waaraan in Nederland 1.114 patiënten lijden,  niet langer te vergoeden.

Elosulfase alfa werd wél goedgekeurd door de EMA en vervolgens niet door het Nederlands instituut dat adviseert over vergoeding". Hollak, die de 3 volwassen Morquio-patiënten behandelt, zegt dat het ZIN absoluut een punt heeft dat het bewijs nog niet overtuigend is voor alle patiënten. "Maar nu wordt het kind met het badwater weggegooid, terwijl de kans bestaat dat patiënten, en dan met name jonge kinderen, wel baat hebben bij het middel."

Er zijn dus voorwaarden voor de toepassing van  de adaptive pathways. Cruciaal is dat de onderzoeksgegevens onafhankelijk verzameld en beoordeeld worden. Hollak: „Nu verplicht de EMA de fabrikanten om registers met patiëntengegevens bij te houden, maar de kwaliteit van die registers is onvoldoende en fabrikanten hebben er ook geen belang bij om voor hun middel ongunstige data te delen.

Voor elke ziekte zou daarom een onafhankelijk en bruikbaar register moeten komen, zodat je goed kan bijhouden welke patiënten op wat voor manier reageren op een middel." Dat moet op Europees niveau gebeuren. Goede registers zijn een essentieel deel van de Europese netwerken voor zeldzame ziekten, die nu in de EU worden opgezet. (zie ook ons artikel België roept expertisecentra zeldzame aandoeningen op zich te melden) In die expertisenetwerken moeten per ziekte gespecialiseerde behandelcentra met artsen en onderzoekers gaan samenwerken met patiëntenorganisaties.

Het probleem in ons land is dat terwijl de rest van de EU deze week de eerste lijsten van de expertisecentra kon voorstellen, het Riziv en het Wetenschappelijk Instituut die deze opdracht in 2013 al hadden gekregen, daar nauwelijks werk van gemaakt hebben. Met andere woorden: in ons land moet het werk nog beginnen. Tenzij onze minister zich wil aligneren met haar collega's in Nederland en de andere buurlanden die wél hun huiswerk gemaakt hebben.

Marc van Impe


Bron: MediQuality

10:49 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)