10 september 2017

De Uber van de farmasector


Voor slechts vijfhonderd van de ongeveer tienduizend bekende ziektes zijn er geregistreerde behandelingen beschikbaar. Dat betekent dat heel wat patiënten geen behandelingsopties hebben. Voor deze patiënten kan een medicijn in ontwikkeling wel een mogelijkheid zijn. Maar wie weet wat waar ontwikkeld wordt?


Het antwoord woont in Amsterdam en heet Ronald Brus. Dokter Brus was op een gegeven moment topman van Crucell, een Nederlandse biotechbedrijf dat hij voor ruim 2 miljard euro had verkocht aan Johnson & Johnson. Toen zijn vader longkanker kreeg vond hij niet wat hij zocht: Keytruda. Om dat medicijn en vele andere in ontwikkeling vindbaar te maken, richtte hij het Amsterdamse bedrijf myTomorrows op: een platform dat wereldwijde medische data verzamelt, structureert en vertaalt naar een begrijpbare taal. 'Ik heb Mytomorrows opgericht uit frustratie', zegt Brus.


Het begon zo: Ronald Brus was in 2009 met vakantie toen hij in zijn net gekochte vakantiehuis in het zuiden van Frankrijk een telefoontje kreeg. Het was zijn vader aan de lijn, met het bericht dat hij longkanker had. Brus wist dat de vooruitzichten niet positief waren. Een operatie zou niet helpen. De klassieke medicatie evenmin. Maar de nieuwe immunotherapieën waren veelbelovend. Alleen was het middel dat Brus voor ogen had, Keytruda, in Nederland nog niet te krijgen. Door het "woud van regels" duurde het veel te lang voor Brus experimentele medicijnen kon krijgen dat zijn vader al overleden was. Het zou nog jaren duren eer het experimentele geneesmiddel beschikbaar zou zijn voor zijn vader. Brus senior overleed eind 2012. Inmiddels werd Keytruda door de EMA goedgekeurd, en dat betekent concrete hoop voor vele patiënten.


Vier jaar later staat Ronald Brus aan het hoofd van een bedrijf dat, zoals hij zelf zegt, ‘is geboren uit frustratie'. Wat Uber voor de taxibranche is, is myTomorrows voor de farmaceutische industrie. Mytomorrows wil patiënten voor wie geen behandeling beschikbaar is, toegang bieden tot nieuwe veelbelovende geneesmiddelen die nog niet officieel zijn goedgekeurd. Bij de oprichting in 2013 trok Mytomorrows de nodige aandacht, maar werd het ook op veel scepsis onthaald. Brus stak er zelf ruim 2 miljoen euro in. Twee miljoen haalde het bedrijf op door "een rondje langs vrienden en familie". 4,5 miljoen kwam van de grootste durfinvesteerders op het gebied van gezondheidszorg: Balderton Capital en Sofinnova Partners.


De industrie reageerde niet altijd positief. De academie ronduit negatief. De artsenverenigingen aarzelend. De overheid argwanend. Zelfs patiëntenverenigingen waren terughoudend bij de gedachte dat een bedrijf geld verdient aan experimentele medicijnen, die misschien niet honderd procent veilig zijn. Brus ging echter uit van de thesis: ‘De bijwerking van niets doen is soms de dood.' Met dat motto in gedachten is Mytomorrows uitgegroeid tot een bedrijf met veertig medewerkers en met vooruitgeschoven posten in zeventien landen. Een nieuwe groep investeerders stak 10 miljoen in Mytomorrows. Onder de investeerders zijn Octopus Ventures uit Londen en EQT Ventures uit Stockholm, die de reiswebsite Booking.com groot maakte. Opmerkelijk is de aanwezigheid van James Shannon als voorzitter van de raad van commissarissen. Shannon was eerder chief scientific officer van GSK.


De deelnemende farmabedrijven betalen een klein percentage van de extra inkomsten die zij dankzij Mytomorrows genereren. In ruil daarvoor krijgen zij de data over de werkzaamheid en de veiligheid van hun nieuwe middelen. Een tweede belangrijkere inkomstenbron ligt in het verschiet. Als middelen eenmaal worden goedgekeurd, heeft het Amsterdamse bedrijf recht op een deel van de verkoopinkomsten. Brus stelt dat het gaat om een potentiële markt van 40 miljard euro. Mytomorrows heeft nu het grootste databestand ter wereld opgebouwd met de talrijke experimentele medicijnen die al op mensen worden getest. Via die database kunnen patiënten en artsen zelf nagaan welke relevante geneesmiddelen waar ook ter wereld worden ontwikkeld.


Het raadplegen van het bestand gebeurt al veelvuldig: inmiddels zo'n 30.000 keer per maand. De meest gebruikte zoektermen zijn prostaatkanker, huidkanker en chronische vermoeidheid. Mytomorrows bemiddelt op dit moment bij het voorschrijven van zestien of zeventien nog niet goedgekeurde medicijnen. Brus hoopt dat aantal in de loop snel op te voeren tot dertig. Om welke middelen het gaat wil hij niet zeggen. ‘Dat kan ik niet. Als ik een middel zou noemen, overtreed ik de bestaande regelgeving. Die verbiedt alles wat als reclame kan worden geïnterpreteerd.'


Mytomorrows wil een alternatief bieden voor de fase-3-studies waarmee vaak investeringen van honderden miljoenen euro's gemoeid. Maar Brus ziet nog een ander voordeel van zijn aanpak. Volgens Brus verschilt myTomorrows niet veel van een gewone test van medicijnen, "maar dan zonder placebo's". Door de lagere investeringen kan het voor farmabedrijven interessanter worden om ook geneesmiddelen te ontwikkelen waarbij de kans op succes kleiner is. Komt het medicijn op de markt, dan krijgt myTomorrows 10 procent van de verkoop van het product.


Naarmate het medicijn meer verkoopt, zou Brus "patiënten willen helpen door de prijzen eventueel naar beneden te halen". MyTomorrows verstrekt naast kankermedicatie ook al experimentele geneesmiddelen tegen depressie en ook ongeregistreerde medicijnen tegen neurologische aandoeningen, zoals Parkinson, Alzheimer, MS en ALS. De organisatie is behalve in Nederland, in 17 landen actief, onder meer in België, Frankrijk, Canada, Zuid-Amerika en Turkije, maar wil wereldwijd medicijnen gaan verspreiden.


https://mytomorrows.com/en/


Marc van Impe

Bron: MediQuality

07:43 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)

08 september 2017

Studie: hoge HDL-waarden zijn nefast


HDL blijkt net zo slecht of zo goed te zijn als LDL, zo blijkt uit een Deense studie van de University of Copenhagen. De onderzoekers hebben aangetoond dat de groep mensen met extreem hoge goede cholesterolwaarden een hoger sterftecijfer vertonen dan mensen met een normale waarden.


Bij mannen met extreem hoge HDL-waarden lag het sterftecijfer 106 procent hoger dan voor de normale groep. Bij vrouwen met extreem hoge HDL-waarden lag het sterftecijfer 68 procent hoger. "Deze resultaten veranderen op een drastische wijze de manier waarop we tegen 'goede' cholesterol aankijken. Artsen zoals ikzelf waren gewoon om onze patiënten te feliciteren als die zeer hoge HDL-waarden in hun bloed hadden. Maar dit dramatisch hogere sterftecijfer toont aan dat we totaal fout zitten," zegt Børge Nordestgaard, professor klinische geneeskunde en één van de auteurs van de studie.


De onderzoekers analyseerden de gegevens van 116.000 patiënten uit Kopenhagen die deelnamen aan de hartstudie, in combinatie met sterftecijfers van het Deense bevolkingsregister. Ze volgden de patiënten gemiddeld 6 jaar, en constateerden op basis van de studie iets meer dan 10.500 sterfgevallen.


De resultaten toonden aan dat mannen met extreem hoge HDL-waarden een 106 procent hoger sterftecijfer vertoonden dan mannen met normale HDL-waarden. Bij vrouwen met extreem hoge HDL-waarden stelde men een 68 procent hoger sterftecijfer vast dan bij de normale groep. Mannen met zeer hoge HDL, vertoonden ook een hoger sterftecijfer van 36 procent. 0,4 procent van de mannen en 0.3 procent van de vrouwen die aan de studie deelnamen had een zeer hoog HDL, en 1,9 procent van de mannen had een hoog HDL.


De studie stelde ook buitensporige sterfte vast bij mensen met extreem lage HDL-waarden. De mensen met middelmatige HDL hadden de laagste sterfte. Voor mannen was dit niveau 1.9 mmol/L. Voor vrouwen was het 2.4 mmol/L.


Eerdere Amerikaanse studies toonden vergelijkbare correlaties tussen goede cholesterol en buitensporige sterfte onder specifieke bevolkingsgroepen aan, maar dit is de eerste keer dat buitensporige sterfte is aangetoond in de algemene bevolking.


Bron: http://healthsciences.ku.dk/

Marc van Impe

Bron: MediQuality

08:50 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)

07 september 2017

Des valeurs HDL élevées sont néfastes, selon une étude danoise

 

Le HDL semble pouvoir être à la fois tout aussi mauvais et tout aussi bon que le LDL, selon une étude danoise réalisée à l’Université de Copenhague. Les chercheurs y ont démontré que le groupe de personnes présentant des valeurs extrêmement élevées de bon cholestérol présentait un taux de mortalité plus élevé que les personnes ayant des valeurs normales.

Les hommes dont les valeurs HDL étaient très élevées affichaient un taux de mortalité supérieur de 106% par rapport au groupe ‘normal’. Les femmes présentant des valeurs HDL extrêmement élevées avaient un taux de mortalité supérieur de 68%.

« Ces résultats bousculent de fond en comble notre manière de considérer le ‘bon’ cholestérol. Les médecins comme moi-même avions jusqu’ici l’habitude de féliciter nos patients quand ils présentaient des valeurs très élevées de HDL dans le sang. Mais ce taux de mortalité dramatiquement plus élevé montre bien à quel point nous étions dans l’erreur », a expliqué Børge Nordestgaard, professeur en médecine clinique et l’un des auteurs de l’étude. Les chercheurs ont analysé les données de 116.000 patients de Copenhague ayant participé à une étude cardiaque, en combinaison avec les chiffres de mortalité de l’État civil danois. Ils ont suivi les patients pendant six ans, en moyenne, et ont constaté un peu plus de 10.500 décès, sur la base de l’étude.

Les résultats ont donc montré que les hommes présentant des valeurs HDL extrêmement élevées connaissaient un taux de mortalité supérieur de 106% à celui des hommes ayant des valeurs HDL normales. Les femmes présentant des valeurs HDL extrêmement élevées avaient quant à elles un taux de mortalité supérieur de 68% à celui du groupe ‘normal’.  

Les hommes ayant un HDL très élevé présentaient aussi un taux de mortalité plus élevé de 36%. 0,4% des hommes et 0,3% des femmes qui ont participé à cette étude présentaient des valeurs de HDL très élevées, et 1,9% des hommes avaient un taux élevé de HDL. L’étude a aussi permis de constater une mortalité excessive parmi les personnes présentant des valeurs de HDL extrêmement basses. Ce sont finalement les personnes présentant un taux de HDL moyen qui connaissaient le taux de mortalité le plus bas. Pour les hommes, ce niveau était de 1,9 mmol / L. Pour les femmes, il était de 2,4 mmol / L.

Des études américaines antérieures avaient démontré des corrélations comparables entre le bon cholestérol et une mortalité excessive dans des groupes spécifiques de la population, mais c’est bien la première fois qu’une mortalité excessive est démontrée dans l’ensemble de la population.

Marc van Impe

Source: http://healthsciences.ku.dk/

 

19:15 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)