01 december 2017

Er dreigt een virustekort


Op maat gemaakte virussen, die nodig zijn om goede genen in cellen te plaatsen, zijn op korte termijn nauwelijks beschikbaar. De virussen vormen de kern van heel wat gentherapieën. Zonder die virussen is er eenvoudigweg geen sprake van een therapie. Maar de productie ervan is lastig en kostbaar. De genen die bedoeld zijn om een defect in het lichaam op te lossen worden in elke cel gedragen door een gemodificeerd virus, meestal een verknipte versie van een adenovirus of een lentivirus.


Deze virussen moeten voor elke behandeling op maat gemaakt worden in gespecialiseerde bedrijven. Slechts weinig gentherapiebedrijven beschikken immers over de eigen fabrieken of de expertise om virussen te maken die gebruikt worden in klinische studies. Dat maakt dat de bedrijven die dat wel kunnen overspoeld zijn met bestellingen en verzoeken. Het resultaat is een ellenlange wachtlijst. Firma's die nieuwe gentherapieën onderzoeken dreigen jaren in de rij te moeten wachten voor op maat virussen.


Een en ander verklaart ook een deel van de hoge kostprijs van innovatieve therapie. Een van de weinige grote bedrijven die een gentherapie produceert, Novartis, kreeg onlangs de goedkeuring van de FDA om een behandeling voor een zeldzame bloedkanker op de markt brengen.


Maar om de virussen te krijgen die het nodig had, ondertekende Novartis in 2013 drie contracten met Oxford BioMedica, die oplopen tot 195,2 miljoen dollar plus een deel van de royalty's te betalen als het geneesmiddel werd goedgekeurd. Slechts een paar honderd patiënten per jaar zullen een beroep kunnen doen op de 475.000 dollar dure eenmalige behandeling van Novartis.


Dat illustreert hoe de productie van virussen op maat biotechbedrijven een derde of meer van hun ontwikkelingsbudget kan kosten, zelfs voor ziekten die zo zeldzaam zijn dat ze slechts een dozijn patiënten betreffen. Het recept voor het maken van virussen kan de prijzen beïnvloeden, maar de kosten van een nieuwe behandeling is ook afhankelijk van het aantal patiënten die het geneesmiddel zullen innemen en hoeveel cellen van elke patiënt door een virus moeten worden veranderd.


Een gentherapie bij een long- of leveraandoening, waar de "oppervlakte van het orgaan reusachtig groot is," kan de prijs opdrijven tot $3 miljoen per patiënt wat commercieel niet haalbaar is, zegt John Dawson van Oxford BioMedica. Oxford verbetert zijn methodes en zou spoedig die kosten tot ongeveer $300.000 per patiënt moeten herleiden. Dawson verwacht dat op termijn de prijs voor de virussen allen al tot slechts $30.000 kan dalen. Daarbij komen natuurlijk nog de kosten voor het testen van het geneesmiddel en de marketing ervan.


Andere gentherapiebedrijven dan Novartis zijn niet altijd in staat om de productiekosten te betalen of een fabrikant te vinden. Sommige kopen daarom slots wat vergelijkbaar is met lang voor uw vakantie een niet-terugbetaalbaar vliegticket te kopen van in de hoop dat u kunt wanneer de tijd daar is een zitje in het vliegtuig krijgt. Nog andere biotechs zijn eenvoudig buitengesloten, en zijn niet in staat om hun virussen gemaakt te krijgen.

Marc van Impe

 

Bron: MediQuality

09:01 Gepost door Marc van Impe | Permalink | Commentaren (0)

Post een commentaar